2024年7月16日，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）宣布，其与华东师范大学、上海长征医院合作的新一代异体通用型CAR-T疗法（TyU19）治疗自身免疫疾病研究成果于7月15日正式在国际顶级学术期刊Cell上发表，论文题为“Allogeneic CD19-targeted CAR-T therapy in patients with severe myositis and systemic sclerosis”，邦耀生物生产与CMC副总裁谭炳合博士为论文共同第一作者，以及邦耀生物创始人&董事长刘明耀教授、联合创始人＆副总裁杜冰教授为论文共同通讯作者。值得一提的是，这是国际上首次报道异体通用型CAR-T在治疗自身免疫疾病中获得成功，也是顶级期刊Cell首次发表CAR-T治疗自免疾病的研究成果。既代表邦耀生物在CAR-T尤其是异体通用型CAR-T治疗自身免疫疾病领域获得了关键性突破，也意味着邦耀生物在细胞和基因治疗领域的技术差异化创新方面实现了质的飞跃。

在此项研究中，TyU19是邦耀生物基于具有自主知识产权的通用型细胞平台（TyUCell®）开发的靶向CD19抗原的异体通用型CAR-T细胞治疗产品，具有可及性高、成本低、质量稳定等诸多特点，在临床试验中体现出了显著的疗效和高安全性。值得庆贺的是，此前邦耀生物依托该产品的“靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液”（管线代号：BRL-301）的临床试验申请（IND）已于2023年7月获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准，用于治疗“B急性淋巴细胞白血病”；而此次Cell杂志以Article形式发表的研究成果则是邦耀生物全新一代UCAR-T产品TyU19应用的另一大重要场景——“自身免疫疾病”。

在本次研究中，研究团队成功使用邦耀生物UCAR-T产品TyU19治疗了3例难治性自身免疫性疾病患者，其中1例为免疫介导的坏死性肌炎（IMNM）、2例为系统性硬化症（SSc）。IMNM受试者为42岁的女性，接受TyU19细胞治疗后，未出现任何发热以及细胞因子风暴的症状，且患者的总改善评分（TIS）迅速（2个月）从基线的72.5上升至100，并在随后的随访期间持续保持这一水平。影像及病理检查也同时显示，患者肌肉炎症已得到了显著缓解。本研究还招募了2名患有严重SSc的受试者，接受TyU19细胞治疗后，所有患者的CRISS评分在几个月内得到显著提高；且在皮肤纤维化方面，2名患者修改后的Rodnan皮肤评分（mRSS）均显著下降。此外，在经TyU19治疗后所有患者的B细胞均被完全清除，IMNM患者的自身抗体被彻底消除（图2）；2名SSc患者的重要器官纤维化损伤均得到了逆转，并在6个月的监测期内持续改善（图3）。整个治疗过程耐受性良好，未观察到细胞因子释放综合征（CRS）、移植物抗宿主病（GvHD）、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。

对此，论文第一作者、TyUCell®技术发明人及项目负责人谭炳合博士深有感触表示：“经过数年的技术攻关和迭代升级，TyU19在早前的B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）以及此次的自免疾病治疗中均表现出色，充分表明我们新一代的通用型CAR-T产品已经成功实现设计上的概念验证；而其在B-ALL适应症上也成功获批IND，顺利打通了产品的药学和临床开发路径。目前，针对自身免疫疾病的特点，我们团队正在进一步开展产品的药学及非临床研究，全力以赴推进该产品的国内外申报工作，争取早日将安全、有效、普惠的通用型细胞治疗药物推向临床，造福广大患者。”可以说，与国内外同类型产品相比，邦耀生物全新一代UCAR-T产品解决了CAR-T治疗行业的痛点和难点，实现了疗效、安全性与临床可及性的全面提升，具有非常显著的产业化优势；且其优异的临床安全性、治疗效果和极低的生产成本能够让更多自免疾病及肿瘤患者充分享受到CAR-T治疗这一高科技带来的红利。当前，邦耀生物已全面布局多靶点、多适应症的通用型CAR-T用于自免疾病的治疗，未来邦耀生物仍将继续拓展UCAR-T在该疾病领域的应用，并全力推动在自身免疫性疾病和肿瘤治疗中的临床转化与应用，致力于为广大患者带来更优的治疗选择。

论文链接：

https://doi.org/10.1016/j.cell.2024.06.027

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