在刚刚落幕的第84届美国糖尿病协会科学会议上，纳斯达克上市公司Vertex宣布了现货型干细胞衍生的完全分化胰岛细胞疗法VX-880的1型糖尿病（T1D）临床1/2期试验取得的积极成果，为1型糖尿病患者带来了新的希望。

所有12名接受VX-880全剂量单次输注的低血糖意识受损和严重低血糖事件 (SHE) 的1型糖尿病患者，在给药后90天内，不仅胰岛细胞成功植入，而且他们的身体开始对葡萄糖产生反应，自行分泌胰岛素。

所有患者在随访90天时消除了严重低血糖事件，并达到了ADA推荐的血糖控制目标，即HbA1c低于7.0%且持续血糖监测范围内时间高于70%。

更令人振奋的是，12名患者中有11名减少了或完全停止了外源性胰岛素的使用，与此同时血糖水平保持在健康范围内。

经过至少12个月的随访，3名患者仍未出现过严重低血糖事件。

在安全性方面，VX-880总体耐受性良好。大多数不良事件为轻度或中度，没有与VX-880治疗相关的严重不良事件。试验曾报道有两名患者死亡，均与VX-880治疗无关。安全性总体上与研究中使用的免疫抑制方案、输注程序和长期糖尿病并发症一致。

随着研究的推进，试验已经扩大到约37名参与者。

VX-880是一种研究性同种异体干细胞衍生的、完全分化的、产生胰岛素的胰岛细胞疗法，有可能通过恢复胰腺胰岛细胞功能（包括葡萄糖反应性胰岛素产生）来恢复人体调节血糖水平的能力。VX-880正在针对患有低血糖意识受损和严重低血糖的1型糖尿病进行临床试验。VX-880通过输注到肝门静脉输送，需要长期免疫抑制疗法来保护胰岛细胞免受免疫排斥。

VX-880 是Vertex通过收购得来。2019年Vertex以9.5亿美元现金收购Semma Therapeutics，交易核心就是VX-880，届时仍处于临床前研究阶段。Semma的研发成果包括两个方面：在实验室中从干细胞中培养出数十亿个功能性、产生胰岛素的β 细胞；以及设计了一种新型装置，可以封装和保护这些细胞免受免疫系统的侵害，从而实现持久植入而无需持续的免疫抑制疗法。

Vertex收购交易的契机是2019年6月Semma在国际干细胞研究学会 (ISSCR) 的全体会议上公布，Semma的细胞治疗是当时唯一一个既能表现出积极的c肽释放（胰岛素分泌的标志物），又能对实验诱发的糖尿病进行积极的血糖控制的胰岛细胞移植项目。

多能干细胞衍生功能细胞疗法是一种延展性非常好的前沿技术，在神经系统疾病、代谢领域都做出了突破性的进展，如将癫痫发作减少75%的NRTX-1001，逆转帕金森患者病程的bemdaneprocel，还有本文中提到的VX-880。